骨髓纖維化是一類骨髓造血干細胞的惡性克隆性疾病,早期骨髓纖維化的治療主要是以降低血細胞為主;而晚期骨髓纖維化的治療主要是以輸血和刺激造血從而維持患者的血細胞水平為主。在既往無論是干擾素還是羥基脲,還是成分輸血,都不能阻止骨髓纖維化病情的進展。在晚期骨髓纖維化就有可能會進展成為急性白血病,最終導致患者的死亡。
隨著醫學的發展目前蘆克替尼等這一類藥物已經問世,蘆克替尼這一類藥物可以靶向作用于骨髓纖維化患者的融合基因,在基因血的水平上去治療骨髓纖維化,有可能可以阻止骨髓消化的進展,大大的改善患者的預后,減輕患者的痛苦。