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a型血友病基因治療

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醫生主講實錄

通過將一種新技術引入基因療法,北卡羅來納大學的科學家成功治愈了遺傳性血液疾病,A型血友病小鼠,這種實驗性基因療法稱為RNA反式剪接,通過剪接來自不同基因的外顯子形成一條雜交的現實RNA,能夠修復A型血友病致病基因突變的部分。

A型血友病是一種由于凝血因子8基因缺陷而引起的血液病,全世界每五千至一萬名男性中就有一人患有A型血友病,突變又使凝血因子8基因功能喪失,攜帶該基因缺陷型的人會發生周期性不可預期的血液流入主關節和軟組織中的癥狀。

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